Un paciente con distrofia de Duchenne podrá acceder al tratamiento específico

Se acuerda la dispensación del tratamiento para el paciente con distrofia de Duchenne.

Se inició este expediente de queja de oficio al tener conocimiento a través de una noticia aparecida en la prensa escrita, de que desde la Dirección Gerencia del Hospital Juan Ramón Jiménez se había denegado la solicitud realizada por los padres de un niño de once años de edad, para que pudiera acceder a un medicamento (Translarna) como uso compasivo para el tratamiento de su enfermedad.

Afectado por Distrofia Muscular de Duchenne, su expectativa de vida se veía drásticamente reducida por las alteraciones asociadas a aquella, que conllevan pérdida progresiva de la función muscular.

El fármaco en cuestión se está investigando en pacientes que padecen esta enfermedad con una mutación sin sentido, de forma que hay dos centros hospitalarios de nuestro país que están participando en un ensayo clínico (fase 3), al que de hecho ha podido acceder un hermano menor del mencionado que padece la misma afección, aunque es tres años menor, pero los enfermos que no han podido ser incluidos en el mismo solamente pueden recibir el tratamiento por la vía del uso compasivo, y de hecho las fuentes consultadas anuncian que este mecanismo ya se viene utilizando para que reciban el fármaco otros siete niños en el territorio del Estado.

Apoyaba también nuestra intervención el conocimiento de un supuesto similar que se está tramitando precisamente ante el Hospital Virgen del Rocío, por lo pretendíamos valorar la cuestión también desde una perspectiva de equidad.

El primer informe recibido del hospital justificaba la denegación por la falta de prescripción formal o informe clínico del responsable de neuropediatría del centro que determinara la necesidad del tratamiento para el paciente, constituyendo éste un requisito imprescindible.

A pesar de ello, en la medida en que aquél se mostraba disponible para facilitar el visto bueno si existía solicitud del médico responsable de la unidad de neuropediatría de Huelva, o de idéntica unidad del Hospital Virgen del Rocío, optamos por requerir nuevamente información, en este caso a la Dirección General de Asistencia Sanitaria y Resultados en Salud del SAS, pues conociendo que a los pacientes de Sevilla les había sido autorizado el mismo, apelamos a la aplicación homogénea en todos los centros como objetivo que se marca la Administración en la Resolución 81/15 de 13 de abril, sobre Instrumentos y procedimientos para una más adecuada, eficiente y homogénea selección y utilización de los medicamentos en el ámbito de la prestación farmacéutica del SSPA.

Pues bien, recibido este segundo informe y por lo que hace al caso concreto que sustenta este expediente, se nos explica que el facultativo responsable del paciente en el Hospital Virgen del Rocío ha emitido un informe justificativo de la necesidad del tratamiento, el cual fue tramitado ante la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y autorizado por la misma, con inicio de su administración el pasado mes de mayo.

En cuanto al establecimiento de criterios para homogeneizar la dispensación, se reconoce que aún no se ha constituido la “Comisión central para la optimización y armonización farmacoterapétuica”, ni por tanto ninguno de los comités clínicos permanentes, pero se anuncia que en cuanto se constituya aquella se le trasladará la cuestión relacionada con este fármaco (Ataluren).

Teniendo en cuenta lo expuesto estimamos que el asunto que motivó la incoación de este expediente se ha solucionado, y por ello concluimos nuestras actuaciones en el mismo.